한국제약바이오협회

신약모달리티 개발동향 분석 – RNA 치료제 1부

국가신약개발사업단 기획팀 박영숙 연구원

 Overview

RNA 치료제는 RNA기반 물질을 이용하여 질병을 치료하거나 예방하는 방법으로 연구부터 실제 상용화까지 이루어지는 과정이 순탄치는 않았다. 1998년 첫번째 FDA RNA 치료제 비트라벤 승인 이후, 수요 감소로 2002년 자발적 승인 철회가 이뤄졌고 이어진 안과질환 대상 siRNA 인 AGN-745 개발 실패, 암, 감염병, 자가면역질환 등 연이은 임상개발 중단이 이어지며 RNA 치료제는 사람들의 관심에서 멀어졌다. 이후 COVID-19 팬데믹으로 대규모 mRNA vaccine 투여가 안전하고 효과적이라는 것을 경험한 뒤 상황은 반전되었고, IQVIA에 따르면 2020년과 2021년 사이 RNA technology 관련 asset의 M&A가 11배 증가 한 것으로 나타났다.

Small molecule, antibody 등 기존 치료제의 한정적인 druggable target에서 RNA 치료제는 non-coding RNA, splicing 문제와 같은 기존의 undruggable target을 조절하거나 제어할 수 있기 때문에 더 많은 질병을 해결 할 잠재력을 갖고 있다고 할 수 있다. 하지만 RNA가 치료제로 상용화 되기 위해 해결해야 할 사안도 많다. 본 뉴스레터에서는 RNA 치료제를 살펴보고 연구의 주요 부분을 차지하는 RNAi와 ASO에 초점을 맞추어 RNA치료제 시장과 연구동향을 다루고자 한다.